В прошлом году федеральная программа «Семь высокозатратных нозологий» была расширена за счет новых пяти заболеваний, а с этого года дополнилась еще двумя, превратившись фактически в «14 нозологий». Увеличилось и количество препаратов – с 18 до 39. Также в программу вошли три новых препарата из группы специализированного питания, закупка которых в регионах должна начаться с января текущего года. Однако проблемы c лекарственным обеспечением орфанных пациентов сохраняются. 

Как государство планирует развивать программу лекарственного обеспечения в ближайшем будущем, рассказала директор Департамента лекарственного обеспечения и регулирования обращения медицинских изделий Министерства здравоохранения РФ Елена Анатольевна Максимкина в своем выступлении на II Всероссийском Орфанном форуме.

О федерализации закупок

Минздрав считает правильной политику дальнейшей федерализации закупок препаратов по орфанным заболеваниям. Главным здесь является не столько экономия средств, сколько возможности обеспечить всех пациентов.

Объем помощи из федерального бюджета для субъектов составил 12 миллиардов рублей, 10 из которых предназначены для лечения 5-ти высокозатратных нозологий, входящих в перечень с прошлого года, и 2 – для новых нозологий с двумя препаратами, которые входят в обеспечение по другим нозологиям. Единственная нозология, которая пока не нашла поддержки для передачи на федеральный уровень – пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ), поскольку это требовало еще дополнительно более 6 млрд рублей.

Общий объем финансирования этой программы в 2020 году составит более 61 млрд рублей, с увеличением в последующие годы. Из них на орфанные заболевания приходится 30,7 млрд рублей.

В то же время, ввиду немалых затрат на приобретение лекарственных препаратов государством, крайне важным становится наладить перераспределение лекарств, в случае если пациент уходит из жизни. Но тормозом являются сложности при проведении не предусмотренных бюджетом взаиморасчетов между субъектами.

О пациентах со СМА

На сегодняшний день 42 пациента со спинальной мышечной атрофией (СМА) получают препарат для лечения заболевания по программе раннего доступа. Этот препарат еще не прошел процедуру регистрации, но уже доступен для российских детей. Такую терапию пациенты должны получать пожизненно.

Всего на обеспечение этих пациентов выделено более 280 миллионов рублей – такова стоимость 44 флаконов. Благодаря переговорам с производителем, конечная цена была снижена 2 миллиона рублей, и составила 5,4 миллиона на одного пациента.

Однако помимо них есть еще как минимум 400 таких же пациентов, которые, с учетом мнения экспертов, имеют право получать эту терапию, общая стоимость которой достигнет миллиардов рублей.

Но включить в программу высокозатратных нозологий СМА сложно. Дело в том, что программа предусматривает возможность получения помощи на амбулаторном этапе. С учетом того, что препараты, которыми обеспечиваются пациенты со СМА, имеют режим хранения от +2 до +8 градусов, ни один врач не возьмет на себя риск гарантировать, что препарат хранился в правильных условиях. Поэтому в Минздраве считают, что правильнее рассматривать финансирование данной терапии в рамках высокотехнологичной медицинской помощи, а частично – из программы ОМС.

«Высокотехнологичная медицинская помощь предполагает в том числе такую формулировку, как «высоко ресурснозатратная», а финансы – это тоже ресурс», – пояснила она.

О незарегистрированных лекарствах

В Минздраве исходят из того, что граждане страны должны получать зарегистрированные препараты, что позволит обезопасить и врача, и пациента.

«Если препарат некачественный, наносит ущерб и вред здоровью граждан, то он вообще не должен регистрироваться, – пояснила Елена Максимкина. – Поэтому мы готовы принимать любые меры по принуждению компаний регистрировать препараты в Российской Федерации».

Пока же препарат проходит регистрацию, на его использование Минздрав может вводить определенные квоты, добавила директор Департамента лекарственного обеспечения.

О ценах и перечне ЖНВЛП

Также в ведомстве подумывают к переходу регистрации орфанного препарата одновременно с ценой на него. Это позволит сразу производить расчет общих затрат на обеспечение пациентов в системе здравоохранения до того, как препарат еще будет включен в перечень ЖНВЛП.

Федеральный закон «Об обращении лекарственных средств» предусматривает регистрацию цен на лекарственные препараты. Но препараты от орфанных заболеваний, ввиду ограниченного числа пациентов с такими недугами, не проходят клинических испытаний в Российской Федерации» — в отношении них принимаются клинические исследования, проведенные за рубежом.

О будущем

В Минздраве считают, что необходимо отойти от системы закупки лекарств с последующей раздачей их пациентам, и перейти к обеспечению лекарствами через аптечные организации, что, видимо, предполагает введение системы лекарственного возмещения.

По словам Елены Максимкиной, с массовыми закупками будут постоянно возникать сложности. Если в результате очередных торгов побеждает производитель, который может предложить более низкую цену на свой препарат с тем же МНН, пациентам приходится переключаться с одного дженерика на другой. Иногда это не лучшим образом сказывается на результатах лечения. Ситуация усугубляется, если пациенту необходимо сразу несколько препаратов. Переход к системе обеспечения через аптечные организации может решить эту проблему.

Такие ситуации обычно возникают, когда кончается срок патентной защиты оригинального препарата, и на рынке появляются дженерики. При этом представитель Минздрава подчеркнула, что аналоги должны обладать доказанной эквивалентность по всем параметрам, и подтвердить свою клиническую и терапевтическую эффективность, а не только биологическую эквивалентность, как это предусмотрено для воспроизведенных препаратов.

Кроме того, в России уже преступили к созданию книги-аналога Orange book (справочника «Список утвержденных лекарственных препаратов с оценкой терапевтической эквивалентности»/Approved Drug Products with Therapeutic Equivalence Evaluations американского FDA). Подразумевается, что на этом ресурсе будут представлены данные, подтверждающие взаимозаменяемость препаратов. Ресурс будет открыт как для врачебного, так и для пациентского сообщества.

Проект закона о регистре пациентов

В Госдуму был внесен проект закона о создании федерального регистра пациентов. Это делается с целью конкретизации источников финансирования, к которым относятся программа «7ВЗН», Федеральный закон №178-ФЗ, Постановление №890.

Законопроект также предусматривает возможность получения всех льгот по федеральной программе и снимет необходимость обращаться за некоторыми препаратами в региональные минздравы. «Это будет огромным преимуществом», – подчеркнула представитель Минздрава.

При этом Елена Максимкина выступила против монетизации льгот на лекарства, поскольку нет никакой возможности убедиться в том, что эти деньги были потрачены населением именно на лекарства.