В настоящее время в мире происходит стремительное развитие генетических, клеточных и геномных технологий в здравоохранении, и активное внедрение в клиническую практику таких препаратов. Однако в России собственных разработок в этом направлении, которые дошли до системы здравоохранения, еще нет. В чем причины и что делать в данной ситуации, решали эксперты, участвовавшие в дискуссии в рамках XI Гайдаровского форума – 2020 «Россия и мир: Вызовы нового десятилетия».

Надежда на национальные исследовательские центры

В качестве выхода из сложившейся ситуации эксперты предложили искать новые каналы регистрации для доступа на рынок прорывных технологий. Заместитель генерального директора-директор Высшей школы молекулярной и экспериментальной медицины Михаил Масчан предложит подумать о развитии государственной структуры, своего рода координационного центра, который позволит академическим исследователям из национальных исследовательских центров и крупных университетских центрах проводить разработки по определенным правилам.

«Мне кажется, разумным была бы опора на сеть национальных исследовательских центров (НИЦ), – продолжил Михаил Масчан. – Возможно, стоит подумать о децентрализации решений – наделить НИЦ полномочиями по экспертизе и решению о том, какие исследования допускать».

Генеральный директор ФГБУ «НМИЦ им. В. А. Алмазова» Министерства здравоохранения Российской Федерации Евгений Шляхто выступил за идею создания центров клеточной терапии на уровне университетских центров, что позволит сократить время ожидания терапии. «Создание трансляционных команд в крупных центрах – эта та основа, где мы можем действительно создавать что-то новое. Без создания сети крупных центров, которые будут заниматься сложными редкими заболеваниями, нам будет очень сложно двигаться вперед», – заявил Евгений Шляхто.

«У биомедицинских центров в арсенале есть много средств и способов, чтобы еще до клинических исследований понять эффективность, тем более, что модели постоянно совершенствуются, – уверен директор Федерального научно-клинического центра физико-химической медицины ФМБА РоссииВладимир Говорун. – Но, насколько я знаю, никакой стратификации, того, как были получены первичные эффекты, то есть насколько это потенциально перспективно, сейчас не существует. То есть, есть очень жесткие клише, которые все это дело сдерживают».

Кроме того, Вадим Говорун считает чрезвычайно важным соучастие врачей в исследовании. «Наши врачи должны понимать, как это сделано. В этом случае очень многие вопросы, которые сегодня стоят перед нами с точки зрения регуляторных моментов и внедрения, будут существенно легче преодолеваться, и не надо будет использовать «революционную лексику». Если врач понимает, как это работает, то он становится соучастником процесса созидания этого лекарственного препарата. Если врач этого не понимает, то есть когда приходит научный сотрудник и что-то на своем языке ему рассказывает, скорее всего, будет неприятие даже на этом уровне, не доходя до соответствующих разрешений, – отмечает директор Федерального научно-клинического центра физико-химической медицины. –

Сегодня в научных биомедицинских центрах, где уже отлажены механизмы трансляций, проводятся небольшие клинические исследования, потому что часто регуляторам не хватает экспертного мнения. У них нет соответствующих технологий тестирования эффектов, как и других инструментов. И здесь участие крупных центров, мне кажется, не только желательно, но и строго необходимо».

С расширением полномочий НИЦ торопиться не стоит

Михаил Масчан продолжает: «Я думаю, что такая децентрализованная модель должна существовать и поддерживаться наряду с традиционной индустриальной моделью, и считаю, что это должно стать поводом для широкой дискуссии с регуляторами, законодателями и с получателями этой услуги. Если мы этого не сделаем, мы будем просто обречены получать ценник на миллион долларов за терапию, и дальше ломать голову, можем ли мы себе это позволить или нет. Надо признаться себе, что российская система здравоохранения не может позволить себе приобретать орфанные препараты по такой цене».

Однако экспертам возразил генеральный директор Центра экспертизы и контроля качества медицинской помощи Министерства здравоохранения Российской Федерации Виталий Омельяновский, заметивший, что у нас был этап, когда мы пытались найти в научных центрах разработки, и их довести до здравоохранения. Но сегодня научный центр и разработчики не готовы мыслить категориями практического здравоохранения.

Омельяновский также считает, что не стоит торопиться с расширением полномочий НИЦ. Когда речь заходит о децентрализации и предоставлении НИЦ возможности самостоятельно определять, насколько эффективна та или иная технология, надо помнить, что НИЦ не несут ни финансовую, ни юридическую ответственность.

«Если какой-то очень продвинутой лаборатории мы даем право принимать решения и даем ей аккредитацию, надо понимать, что может быть более грамотный коллектив, и менее грамотный, и терапия может работать не так, как это заявлено. Надо понимать, что ответственность будет нести разработчик и научный коллектив, а научный коллектив априори не может нести никакой финансовой ответственности, потому что ориентирован совершенно на другое», – отметил глава Центра экспертизы и контроля качества медицинской помощи Минздрава.

Несовершенство системы оплаты медпомощи

Это – еще одна причина отставания в области клеточных и генетических технологий.

На неурегулированность вопросов, связанных со схемами лечения и системами лекарственного обеспечения, обратил внимание президент Всероссийского общества гемофилии и сопредседатель Всероссийского союза пациентов Юрий Жулёв. Вряд ли генная терапия попадет в систему льготного лекарственного обеспечения, заметил он.

«Я что, пойду получать дозу геннотерапевтического препарата в аптеку, чтобы сделать укол дома? Я очень сомневаюсь в этом, учитывая его стоимость и особенности. Скорее всего, мы будем смотреть в сторону высокотехнологичной медицинской помощи. Поэтому уже сейчас надо продумывать разработку классификаций этих услуг, и самое главное – финансовое наполнение такой помощи», – отметил Юрий Жулёв. Он призвал задуматься об использовании риск-шеринговой модели финансирования такого рода технологий.

В этом с ним согласен Виталий Омельновский: «Наверное, выходом могла бы стать риск-шеринговая модель, которая позволит нам более рационально расходовать ограниченные бюджетные или страховые средства».

Но есть еще один момент, который также надо иметь в виду: препарат может сработать в течение первого года, производитель может получить средства за полный курс лечения за весь первый год, а на второй год у больного может случиться ремиссия. Поэтому по каждому продукту и технологии срок, в течение которого должен контролироваться эффект, может быть разный. Где-то достаточно полгода, а где-то надо ждать и пять лет, и этого может оказаться не достаточным. Финансирование за счет средств бюджета рассчитывается на год, и это тоже вызов для всей системы здравоохранения. Надо понимать, что возврат денег при риск-шеринговой модели для индустрии будет не сразу, а через какое-то время. Готовы ли индустрия производители ждать, предстоит выяснить.

Вместо заключения

Инновационные методы терапии с использованием клеточных и генетических технологий начинают играть более важную роль в здравоохранении. Очень важно при этом проводить комплексную оценку и экспертизу таких технологий, прежде чем открывать для них дорогу в систему здравоохранения. Однако сегодня, как в случае с орфанными заболеваниями, как и в случае с персонализированным лечением клеточными продуктами, для проведения такой комплексной оценки у регуляторов не достаточно данных, а соответствующих пациентов – единицы. Поэтому делать вывод об эффективности технологии для включения ее в различные программы возможности нет.

Решение всего круга вопросов возможно только в диалоге между пациентским сообществом, регулятором (от которого зависит, как быстро будут внедрены эти технологии), производителем (как драйвером создания и поставщиком этих технологий) и врачебным сообществом, без которого не возможно принять взвешенного решения.

Только при активном диалоге между государством и производителем можно адаптировать нормативно-правовую базу для успешного внедрения инновационных технологий и обеспечения в дальнейшем их доступности для пациентов. 

Регуляторика всегда немного сдерживает возможности производителей, но важно всегда находить баланс. Ведь слишком активно сдерживание будем тормозить научные центры, которые перестанут быть конкурентоспособными, и станет невозможным достичь поставленных задач.

Поэтому основная задача сегодня — найти наиболее правильные, адекватные и взвешенные решения для движения в направлении развития клеточных генетических технологий.