Появление геннотерапевтических и клеточных препаратов можно считать революцией в медицине. Ведь такие технологии позволили эффективно бороться с заболеваниями, которые ранее считались неизлечимыми. Однако на пути внедрения в практику и применения инновационных методов лечения в России возникают существенные преграды.

В чем причина отставания в развитии этого направления медицины, и как ускорить процесс внедрения инновационных технологий, обсуждали участники экспертной дискуссии, прошедшей в рамках XI Гайдаровского форума – 2020 «Россия и мир: Вызовы нового десятилетия».

Сложности регистрации

Одна из причин, сдерживающих развитие генетических, клеточных и геномных технологий в здравоохранении, – сложность процесса регистрации.

Виной всему – несовершенство регуляторной системы в России. Заместитель генерального директора-директор Высшей школы молекулярной и экспериментальной медицины Михаил Масчан привел пример того, как регуляторика влияет на количество исследований в этой области. Если сравнить страны: США, Китай, и страны Евросоюза, и принять во внимание, что эти регионы примерно равны с точки зрения технологического развития и финансовых возможностей, то мы увидим, что в направлении CAR-T терапии в Соединенных Штатах проведены сотни исследований, в Китае – тоже сотни, а в Европе – всего около 30-ти.

«Ключевая причина – это регуляторика на этапе ранней фазы исследований. В частности, в США первая фаза не требует соответствие требованиям GMP и не требует лицензии на производство. Они нужны уже на дальнейших этапах, – подчеркивает Михаил Масчан. – Передний край науки не может существовать в жестких рамках».

Поскольку из 1000 новых разработок только одна доходит до доклинических исследований, таким образом удается быстрее отсечь неэффективные методы, что ускоряет весь процесс разработки.

Регуляторика отстает …

«К сожалению, наши регуляторы идеологически отстают от современных трендов, – считает Вадим Говорун, директор Федерального научно-клинического центра физико-химической медицины ФМБА России. – Но это и понятно. Но весь казус в том, что регуляторы и не хотят соучастия, как это происходит во всех развитых странах, у которых с инновационностью получше, чем в Российской Федерации». Например, регуляторы многих страны, таких как Япония, Соединенных Штатов, поняли, что проверять эти препараты на ранней фазе на соответствие GMP не следует.

«Не стоит забывать о здравом смысле. Часто излишняя зарегулированность является безусловным антиподом здравого смысла, – подчеркивает Вадим Говорун. – Излишняя процедура, регламентирующая каждый шаг, не только врача, но и всех инноваторов внутри государственных структур отваживает от процесса трансляции».

Складывается парадоксальная ситуация: если раньше, чтобы получить технологию в области биомедицины, которая пригодна для использования в здравоохранении, требовалось опробовать примерно от ста до тысячи гибких схем, то сейчас создание прототипов может происходить гораздо быстрее, однако исследователи могут преступать к их тестированию.

Ситуация с регистрацией геннотерапевтических и клеточных препаратов и технологий волнует пациентское сообщество.

«Мы видим, что не все в законодательстве приспособлено к этому, – говорит президент Всероссийского общества гемофилии и сопредседатель Всероссийского союза пациентов Юрий Жулёв. – Есть особенности при клинических исследованиях, есть вопросы стоимости, есть вопросы контроля безопасности. Нужно ли дублировать клинические исследования? Или, как это сделано для зарубежных офранных препаратов, мы признаем зарубежные клинические исследования, которые соответствуют международным стандартам? Это нас крайне волнует, потому что такое решение значительно ускорило бы регистрацию и появление этих препаратов у нас в стране».

…или регуляторика защищает пациента?

Интересным в этой связи является сравнение ситуации в России и Европейском сообществе. «Мы специально изучали этот вопрос. Европа ближе всего к нам по отношению к революционности, то есть в Европейском союзе достаточно консервативное регулирование, – отметил Вадим Говорун. – Тем не менее, там проводится отбор проектов. Происходит это при постоянном общении между регуляторами и разработчиками, что у нас запрещено. И такое взаимодействие происходит на самых ранних этапах – не тогда, когда лекарственное средство уже создано и новая технология находится на выходе. Очень важно, когда мы говорим о прорывных технологиях, чтобы регулятор понимал, о чем идет речь, понимал все нюансы и особенности того, как это сделано».

Однако у регуляторов на этот счет другая, более сдержанная позиция.

«Регуляторика всегда будет опаздывать, но это не ее вина, а ее консервативная заслуга, – подчеркивает генеральный директор Центра экспертизы и контроля качества медицинской помощи Министерства здравоохранения Российской Федерации Виталий Омельяновский. – Прежде, чем выплеснуть на рынок неподготовленные продукты, мы должны позаботиться о безопасности пациента».

«Не стоит забывать, что GMP — это гарантия контроля качества тех препаратов, которые попадают пациентам», – подметил Игорь Коробко, директор Департамента науки, инновационного развития и управления медико-биологическими рисками здоровью Министерства здравоохранения Российской Федерации.

Что касается вопроса диалога между регулятором и фармой, который в российской правовой системе не приветствуется, в области клеточных технологий ситуация иная.

«Несмотря на то, что у нас сегодня законодательно не предусмотрена процедура переговорного процесса между индустрией и разработчиком, но в недрах Минздрава, Минпромторга и ФАС поддерживаются и разрабатываются подходы, когда переговорный процесс будет узаконен и будет направлен на то, чтобы повышать доступность тех доводов, о которых говорит разработчик и индустрия для лиц, принимающих решение. Мы над этим работаем», – пояснил Омельяновский.

Ограниченный доступ к инновационным методам

Причины, по которой биомедицинские клеточные технологии оказались в системе, которая мешает их развитию, носят объективный характер. Ситуация в этом плане схожа с той, которая сложилась вокруг препаратов для лечения редких болезней.

Медицинская наука привела к тому, что система здравоохранения оказалась поставлена перед серьезными вызовами. Новые технологии, которые позволяют совершенно по-новому лечить больного, приведут к полной перестройке всей системы здравоохранения.

Действующие в Российской Федерации Федеральные законы № 323-ФЗ об основах охраны здоровья граждан и № 61-ФЗ об обращении лекарственных средств были ориентированы на лекарственные препаратов, которые выпускаются для большого числа пациентов.

Когда появились орфанные препараты, они также были погружены в 61-ФЗ, однако при этом никуда не делись проблемы как регуляторного характера, так и связанные с доступом к орфанным препаратам. Закон написан так, чтобы обеспечить доступ к лекарственным препаратам, которые потенциально рассчитаны на большое число пациентов.

«Появление клеточных и генетических технологий – это та ситуация, которая еще больше отдаляет нас от норм и условий реализации 61-ФЗ. Поэтому сегодня мы стоим необходимостью в какой-то момент оторваться от тех традиционных видений и восприятий норм, которые вытекают из 61-ФЗ, и перейти к чему-то другому, что мы еще не очень понимаем, - отметил Омельяновский. ­– Но, справедливости ради, надо сказать, что не только мы не знаем, но еще никто в мире не знает, как реагировать на их появление».

Если мы не признаем, что это клеточные генетические технологии в России – это совершенно новый и иной этап, который требует совершенно новой организации и реализации, то мы не сможем обеспечить доступ к этим новым технологиям, считает эксперт.

(продолжение следует)

Если заметили ошибку, выделите фрагмент текста и нажмите Ctrl+Enter