Европейские медики закончили вторую фазу испытания препарата для лечения синдрома Альпорта — редкого заболевания, которое приводит к воспалению и фиброзу почек, приводящим к смерти пациента.

Результаты испытаний нового препарата показали клинически значимое улучшение для более 80% пациентов, при этом положительный эффект сохранялся течение 48 недель. По мнению экспертов препарат способен задерживать наступление почечной недостаточности или предотвращать ее у пациентов с синдромом Альпорта. Как ожидается, фаза III клинических исследований завершится во второй половине 2019 г.

В настоящее время в США есть 30-60 тыс. пациентов с синдромом Альпорта. Но адресный рынок для нового препарата может быть больше, так как состояние почечной недостаточности распространено, и в США таких пациентов более 700 тыс.

Разумеется, неудача может случиться даже на финальных стадиях исследований — которые приведут к закрытию программы разработки препарата. В последнем исследовании участвовало всего 30 пациентов, но в дальнейшем предстоит более масштабное исследование.