В настоящее время в США на разных уровнях исследований проводятся разработки 362 методов клеточной и генной терапии. 132 из них разрабатываются для лечения редких заболеваний. Такие данные содержаться в отчете, представленном на портале Фармацевтических разработчиков и производителей Америки (PhRMA).

Как отмечают авторы отчета, в 2018 году насчитывалось только 289 разработок методов лечения путем клеточной и генной терапии.

По состоянию на февраль 2020 года, FDA одобрила девять продуктов клеточной или генной терапии, предназначенных для лечения рака, заболеваний глаз и редких наследственных заболеваний.

Клеточная и генная терапия представляют собой две пересекающиеся области биомедицинских исследований с похожими целями, которые направлены на ДНК или РНК внутри или вне организма. Оба подхода направлены на изменение генетического материала для улучшения функционирования или борьбы с заболеванием. Генная терапия использует генетический материал или ДНК для изменения клеток пациента и лечения наследственного или приобретенного заболевания, тогда как клеточная терапия представляет собой инфузию или трансплантацию целых клеток пациенту для лечения наследственного или приобретенного заболевания.

Некоторые из методов представляют собой:

- генная терапия с использованием аденоассоциированного вируса (adeno-associated virus, AAV) – фактор VIII, предназначенная для стимуляции выработки фактора VIII для лечения гемофилии A. По сравнению с нынешней заместительной терапией фактором VIII, генная терапия менее инвазивна и не требует многократных внутривенных инъекций в неделю;

- генная терапия с использованием AAV-вектора доставляет высокоактивный ген фактора IX в печень для лечения гемофилии B;

- CAR-Т-клеточная терапия второго поколения, состоящая из генетически модифицированных Т-клеток, разработана для нацеливания антигена созревания В-клеток (B-cell maturation antigen, BCMA) и перенаправления Т-клеток для распознавания и борьбы со злокачественной миеломой;

- генная терапия для лечения болезни Штаргардта (макулярная дистрофия), которая вызвана мутацией гена ABCR, приводящая к дегенерации фоторецепторов в сетчатке.

В настоящее время на стадии разработки находятся боле 60 РНК-терапевтических средств, которые могут потенциально подавлять механизм возникновения болезнетворных белков.