В США разработана первая методика таргетной терапии лечения пациентов с рецидивным или рефрактерным острым миелоидным лейкозом и мутацией в гене IDH1. Препарат уже получил одобрение управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США. Кроме этого одобрена диагностическая система для выявления данной мутации.

Новый препарат, который впускается в виде таблеток, является первым в своем классе препаратов — ингибиторов изоцитратдегидрогеназы-1 (IDH1). Его применение может привести к полной ремиссии у некоторых пациентов и уменьшению потребности в переливаниях эритроцитов и тромбоцитов.

Эффективность препарата изучена в несравнительном клиническом исследовании с участием 174 взрослых пациентов с рецидивным или рефрактерным острым миелоидным лейкозом и мутацией в гене IDH1. При медиане последующего наблюдения 8,3 мес у 32,8% пациентов наблюдалась полная ремиссия или полная ремиссия с частичным гематологическим восстановлением, которая продолжалась в среднем 8,2 мес. Из 110 пациентов, которым требовалось переливание крови из-за острого миелоидного лейкоза в начале исследования, у 37% не было такой необходимости на протяжении минимум 56 дней после лечения новым препаратом.