Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило препарат производства компании Genentech, который предназначен для лечения злокачественных новобразований со специфическим биомаркером – мутацией, связанной со слиянием генов рецепторов нейтротрофической тирозинкиназы. Препарат рекомендован для лечения взрослых и детей старше 12 лет, которые исчерпали все доступные терапевтические возможности.

Решение FDA основано на данных четырех клинических исследований, в ходе которых была доказана эффективность препарата. Общий уровень ответа на лечение показали 57% пациентов, при этом у 7,4% наблюдалось полное излечение опухоли, у 61% было достигнуто уменьшение ее объемов на протяжении девяти месяцев или дольше.

Кроме того препарат был одобрен для лечения взрослых с метастатическим немелкоклеточным раком легких с мутацией гена ROS1. Клинические исследования продемонстрировали 78%-й уровень ответа на лечение препаратом, при этом у 5,9% пациентов наблюдалось исчезновение опухоли, а у 55% было достигнуто улучшение состояния на протяжении 12 месяцев или дольше.

К наиболее распространенным побочным эффектам применения препарата относятся: усталость, запор, отек, головокружение, диарея, тошнота, одышка, миалгия, когнитивные нарушения, увеличение веса, кашель, рвота, лихорадка, артралгия и нарушения зрения. Наиболее серьезными побочными эффектами называются застойная сердечная недостаточность, беспокойство, депрессия, головокружение, изменение структуры сна, переломы скелета, гепатотоксичность, гиперурикемия, нарушение сердечного ритма и зрения.