Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами одобрило новый препарат для терапии взрослых пациентов с рецидивирующим или плохо поддающимся лечению лейкозом ворсистых клеток, которые получили по меньшей мере два курса предшествующей системной терапии, включая лечение аналогом пуринового нуклеозида.

Препарат производится в форме внутривенных инъекций и является CD22-направленным цитотоксином и первым в этом виде терапии пациентов с HCL.

HCL — редкий медленно развивающийся рак крови, при котором костный мозг производит слишком много В-клеток — лейкоцитов, которые борются с инфекцией. HCL назван в честь этих дополнительных В-клеток, которые выглядят «ворсистыми» при рассмотрении их под микроскопом. По мере увеличения количества злокачественных клеток образуется меньшее количество здоровых лейкоцитов, эритроцитов и тромбоцитов.

Эффективность нового препарата изучена в несравнительном открытом клиническом исследовании с участием 80 пациентов, получивших по меньшей мере два курса предшествующей системной терапии HCL, в том числе аналогом пуринового нуклеозида. В ходе исследования измерялась длительность полного ответа, определяемого как поддержание гематологической ремиссии на протяжении более 180 дней после достижения CR. По результатам исследования, устойчивого CR достигли 30% участников, а общий показатель полного ответа (число пациентов с частичным или полным ответом на терапию) составил 75%.

Побочные эффекты препарата включают реакции на инфузии, отеки, тошноту, усталость, головную боль, лихорадку, запор, анемию и диарею.

FDA предоставило данному препарату ускоренную процедуру и приоритетность рассмотрения заявки на регистрацию. Лекарство получило статус орфанного препарата.