Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США предоставило компании Vertex Pharmaceuticals разрешение на применение препарата для лечения детей с муковисцидозом в возрасте от шести до 12 месяцев, у которых есть хотя бы одна мутация гена трансмембранного регулятора муковисцидоза (CFTR), реагирующего на новое лекарство на основании клинических данных.

Данный препарат одобрен в США, Канаде и ЕС для лечения муковисцидоза у пациентов в возрасте от 12 месяцев и старше.

Решение основано на данных, полученных после 24 недель изучения 11 детей с муковисцидозом в возрасте от шести до 12 месяцев с одной из 10 мутаций в гене CFTR. Исследование продемонстрировало профиль безопасности, сходный с тем, который наблюдался в предыдущих исследованиях фазы 3 у детей старшего возраста и взрослых; большинство побочных эффектов имели легкую или среднюю степень тяжести, но ни один пациент не прекратил терапию.

Результаты данного исследования были представлены в октябре 2018 года на 32-й ежегодной Североамериканской конференции по муковисцидозу.