В России получил в качестве рутинной профилактики для предотвращения или снижения частоты кровотечений при гемофилии А зарегистрирован препарат с ингибиторами фактора VIII. На сегодняшний день тот препарат является единственным профилактическим препаратом для пациентов с ингибиторной формой гемофилии А всех возрастных групп, который пациенты могут самостоятельно вводить подкожно один раз в неделю.

В течение жизни наши пациенты стремятся избежать осложнений гемофилии, таких как гемартрозы, Новый препарат признан «прорывом в терапии» Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) по результатам одной из крупнейших программ клинических исследований по гемофилии А. препарат одобрен FDA в ноябре 2017 года в качестве рутинной профилактики для предотвращения или уменьшения частоты эпизодов кровотечений у взрослых и детей с ингибиторной формой гемофилии на основе результатов клинических исследований HAVEN 1 и HAVEN 2. В данных исследованиях лекарство продемонстрировало более высокую эффективность по сравнению с препаратами шунтирующего действия (ПШД) в режиме профилактической терапии или в режиме «по требованию».

Было показано статистически значимое снижение частоты кровотечений, потребовавших проведения гемостатической терапии, на 87% (p<0,0001) с Гемлиброй в качестве профилактики по сравнению с отсутствием профилактики. Кроме того, у 62,9% (95% ДИ: 44,9; 78,5) пациентов, получавших Гемлибру в качестве профилактики, отсутствовали кровотечения, требовавшие гемостатической терапии, по сравнению с 5,6% (95% ДИ: 0,1; 27,3) пациентов, не получавших никакой профилактики.

Кроме того, препарат в качестве профилактики показал статистически и клинически значимое улучшение показателей по Европейскому опроснику качества жизни EuroQoL по сравнению с отсутствием профилактики. Это определялось через 24 недели после начала лечения у взрослых и подростков в возрасте 12 лет и старше, тогда же оценивались показатели общего состояния здоровья (мобильность, самообслуживание, обычная деятельность, боль и дискомфорт, беспокойство и депрессия).