Минздрав РФ выдал регистрационное удостоверение препарату для терапии спинальной мышечной атрофии, произведенному компанией «Janssen».

Данное лекарство уже одобрено Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США и Европейским медицинским агентством для патогенетической терапии этого заболевания.

Компания Janssen получила эксклюзивное право на дистрибуцию Спинразы на территории Российской Федерации. Ранее Министерство здравоохранения России присвоило лекарственному препарату статус орфанного препарата.

Спинальная мышечная атрофия – это неуклонно прогрессирующее, инвалидизирующее, потенциально фатальное генетическое заболевание центральной нервной системы, поражающее детей разного возраста и взрослых пациентов; ранее возможности патогенетической терапии для этих пациентов отсутствовали. Дети с наиболее тяжелыми формами СМА редко проживают более одного года.

Ожидается, что препарат появится на рынке России в январе 2020 года.