Пациенты получили первую инъекцию иммунных клеток с отредактированной ДНК. Изменённые клетки должны активировать иммунную систему онкологических пациентов и настроить её на борьбу с опухолью. Каждый пациент получит еще две-три инъекции.

Технология CRISPR (Сlustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats)-Cas9 была открыта в 2013 году. Механизм её работы ученые подсмотрели у бактерий и их системы защиты от вирусов. Вирусы отличаются тем, что существуют только в других живых клетках и способны встраиваться в ДНК носителя. Бактерии хранят воспоминания обо всех вирусах, с которыми им приходилось сталкиваться, в виде молекулы РНК, которая состоит из коротких палиндромных повторов. Используя принцип комплементарности, бактерии сверяют портреты вирусов с их «фотороботами», находят совпадения и вырезают вирусную часть с помощью белка Cas-9. После открытия технологии ученые попробовали использовать её в высших организмах.
Технология CRISPR уже использовалась для редактирования генома эмбрионов в Великобритании и Китае (исключительно в исследовательских целях, они не были подсажены). Летом 2016 года США объявили о начале клинических испытаний CRISPR-Cas9. Пока что в гонке постгеномных технологий, которую называют «Спутник 2.0», лидирует Китай.
- Надежду на технологию редактирования ДНК возлагают в лечении редких наследственных заболеваний (таких как гемофилия, бета-талассемия), онкологии, а также борьбы с ВИЧ/СПИД, - комментирует открытие Владислава Милейко, руководитель отделения онкодиагностики биомедицинского холдинга «Атлас». - Так, например, вирус иммунодефицита проникает в лимфоциты через белок CCR5, — специальные рецепторы на поверхности клеток. Если «выключить» рецепторы, то клетки станут устойчивы к заражению вирусом. Такие «улучшенные» лимфоциты можно получить с помощью генетического редактирования из собственных клеток уже больного ВИЧ-ассоциированными заболеваниями и добиться полного избавления от вируса (эрадикации вируса).
В онкологии технология позволит встроить в клетки иммунной системы специальные рецепторы для распознавания раковых клеток – и таким образом направить собственный иммунитет пациента на борьбу с болезнью.
С точки зрения скорости внедрения недавно разработанной технологии — безусловно это прорыв. Очевидно, что мы начинаем с наиболее простых решений на базе этих технологий – подход китайских исследований направлен на те же механизмы, что и уже используемая лекарственная иммунотерапия. С большой вероятностью в будущем появятся более оригинальные подходы, которые принципиально повысят эффективность лечения рака, а возможно и профилактику.
Стоит помнить, что у клеточных технологий есть принципиальное ограничение: они никогда не станут такими же простыми в использовании и дешевыми, как таблетка или инъекция традиционных лекарственных препаратов.
Пока что существуют проблемы применения технологии.
Технология CRISPR-Cas 9 пока работает неточно — нуклеаза Cas-9 не всегда делает разрыв в нужном месте или подставляет замену. Незапланированные разрывы могут приводить к ошибкам в процессе репарации и возникновению новых мутаций. Это ограничение не особо опасно, так как воздействие идет только на отдельные клетки (лимфоциты) изъятые из организма (ex vivo). То есть если что-то пойдет не так, пострадают только клетки которые были модифицированы, а не весь организм, как это может случиться если модифицировать организм системно, например, на стадии эмбриона.
Использование технологии ставит медицинское и научное сообщество перед этическими вопросами редактирования генома и необходимостью сформулировать правила его применения. Кроме того, возникают опасения, что технологию начнут использовать не для лечения неизлечимых болезней, а для создания «суперлюдей». Еще одна проблема на текущий момент — сложно предсказать системные последствия ошибок такой терапии.
Как обстоят дела в России с внедрением этой технологии?
В России сейчас существует буквально несколько перспективных команд, которые разрабатывают технологии редактирования ДНК, одна из которых работает над генредактированием для ВИЧ и гемофилии.
Важный момент в применении технологии заключается в решении вопроса с патентом технологии — сегодня есть два конфликтующих патента.