Европейская комиссия одобрила препарат компании ROCHE для рутинной профилактики эпизодов кровотечений у пациентов с тяжелой формой гемофилии А (без ингибитора к фактору VIII. Препарат можно использовать во всех возрастных группах, и в нескольких вариантах дозирования — раз в неделю, раз в 2 недели, раз в 4 недели, для всех указанных пациентов.

Данное решение основывается на результатах регистрационных исследований HAVEN 3 и HAVEN 4. В исследовании HAVEN 3 с участием пациентов с гемофилией А без ингибитора к фактору VIII, профилактика препаратом обеспечила статистически и клинически значимые снижения количества кровотечений, требующих гемостатической терапии, по сравнению с отсутствием профилактики, и по сравнению с предшествующей профилактикой фактором VIII в проспективном индивидуальном сравнении у пациентов. В исследовании HAVEN 4 с участием пациентов с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII и без них, препарат показал клинически значимый контроль кровотечений при введении каждые четыре недели.

4 октября 2018 года препарат был одобрен по процедуре приоритетного рассмотрения Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) для рутинной профилактики с целью предотвратить или уменьшить частоту эпизодов кровотечений у взрослых и детей, начиная с новорожденных, с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII. Ранее препарат также получил от FDA статус «прорыв в терапии» для лечения гемофилии А с ингибиторами к фактору VIII.

В октябре 2018 года препарат был одобрен для применения в России.