Компания Bluebird Bio объявила об условном маркетинговом разрешении регулирующих органов ЕС для применения генной терапии для пациентов 12 лет и старше с трансфузионно-зависимой β-талассемией.

Применение препарата является первой генной терапией, одобренной для лечения болезни, при которой гемоглобин вырабатывает недостаточный объем бета-белков.

Zynteglo будет применяться для лечения пациентов от 12 лет и старше, но точная цена терапии пока не называется. По косвенным данным можно судить об уровне в 1-2 млн долларов.

По словам менеджмента Bluebird bio, компания будет разрабатывать отдельные программы возмещения для каждой страны.

Кроме того, в разработке находится экспериментальная терапия CAR-T bb2121 для поздней стадии рецидивирующей и рефрактерной множественной миеломы. Согласно данным исследований фазы I, пациенты, получавшие bb2121, имели выживаемость без прогрессирования 11,8 месяца. Это немного ниже ожидавшихся результатов, однако все равно хороший показатель. Компании, проводящие совместную работу, готовятся к дальнейшим испытаниям, и при позитивных итогах Celgene и Bluebird bio могут представить bb2121 для утверждения FDA уже в следующем году.