В Екатеринбурге на базе Детской городской клинической больницы №9 скоро откроется первый российский центр клинических исследований препарата, предназначенного для терапии спинальной мышечной атрофии.

Новое лекарство представляет собой пероральный препарат, который увеличивает количество функционального белка SMN, продуцируемого геном SMN2 контролирующим активность мышц.

С открытием центра начнется набор на скрининг малышей, отвечающих критериям включения в протокол исследования.

В марте этого года для препарата было получено позитивное заключение от Европейской Комиссии, подтверждающее орфанный статус. Это заключение стало очередным этапом после аналогичного заключения от американского регулятора — FDA, полученного на препарат 25 января 2018 года. Получение орфанного статуса в США и ЕС поддерживает разработку лекарственных препаратов для терапии редких заболеваний и дает компании определенные преимущества, важные при разработке препарата и его дальнейшем регуляторном одобрении в случае удачных клинических исследований.

Если заметили ошибку, выделите фрагмент текста и нажмите Ctrl+Enter