По итогам 2017 г. Центр по оценке и исследованиям лекарственных средств (Center for Drug Evaluation and Research — CDER) в составе Управления по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (Food and Drug Administration — FDA) одобрил 46 новых препаратов. Для сравнения — в 2015 г. было одоб­рено 22 новых препарата, в 2015 г. — 45.

Следует отметить, что 2017 г. стал рекордным за последние два десятилетия по количеству одобренных новых лекарственных средств (с 1996 г., когда было утверждено 53 инновационных препарата).

Большое количество одобренных лекарств предназначено для лечения орфанных заболеваний (статус орфанных получил 41% препаратов).

За прошедший год FDA предоставило 6 ваучеров на ускоренное рассмотрение заявки на регистрацию. В частности, по ускоренной процедуре получили одобрение бензнидазол для лечения болезни Шагаса у детей, а также церлипоназа альфа для лечения одного из подтипов редкого наследственного нейродегенеративного заболевания — болезни Баттена (нейрональный цероидный липофусциноз 2-го типа).

Среди утвержденных FDA лекарственных средств — препараты для лечения сердечно-сосудистых заболеваний, ревматоидного артрита, болезни Паркинсона, сахарного диабета и других заболеваний. Львиную долю одобренных препаратов составляют средства для лечения онкологических (16) и инфекционных заболеваний (11).

По количеству лончей наиболее успешными оказались компании «Novartis» и «Astra­Zeneca», которым удалось вывести на рынок США по 3 препарата. «Pfizer», «Roche», «Valeant Pharmaceuticals Internatio­nal», «Regeneron» и «Sanofi» — по 2 препарата.

Также следует обратить внимание, что Центром оценки и исследований биопрепаратов (Center for Biologics Evaluation and Research — CBER) FDA в 2017 г. одобрено 3 препарата для генной терапии ряда заболеваний:

• CAR-T-клеточная терапия для лечения В-клеточного острого лимфобластного лейкоза;
• для лечения редкой наследуемой формы слепоты, вызванной биаллельной мутацией гена RPE65;
• CAR-T-клеточная терапия для лечения определенных типов В-клеточной лимфомы.

https://gmpnews.ru