Рынок орфанных заболеваний – один из самых емких. Как подсчитали эксперты GARP (Международной ассоциации специалистов по управлению рисками), в течение ближайших пяти лет он будет увеличивать ежегодно в среднем на 11%.

Таким образом, к 2023 году рынок орфанных препаратов приблизится к показателю в 245 тысяч долларов. Фармацевтические компании выпускают в год около 100 новых наименований лекарств для лечения редких болезней. Эксперты отмечают две причины столь стремительного роста: 1) благодаря новым методикам диагностики повышается выявляемость орфанных заболеваний и 2) фармацевтические компании ведут разработки новых оригинальных препаратов. При этом стоимость лекарств для лечения орфанных заболеваний остается очень высокой, и эта тенденция наблюдается как в России, так и в Европе и Америке. Причем было замечено, что включение препарата в список орфанных влияет на его стоимость в сторону увеличения.
В настоящее время насчитывается более семи тысяч орфанных заболеваний, и для пяти тысяч из пока нет лекарств.