В декабре этого года на фармрынке РФ появился препарат, предназначенный для терапии спинальной мышечной атрофии, разработанный компанией Janssen.

Лекарство уже одобрено Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) и Европейским медицинским агентством (ЕМА) для патогенетической терапии спинальной мышечной атрофии (СМА).

Министерство здравоохранения РA присвоило препарату орфанный статус и одобрило его применение в России, выдав регистрационное удостоверение в августе 2019 года.