Компания «Roche» представила 1-годичные данные второй части клинического исследования SUNFISHЮ, в котором оценивается применение препарата компании для лечения спинальной мышечной атрофии 2-го или 3-го типа у пациентов в возрасте от 2 до 25 лет.

Исследование показало, что изменение от исходного уровня по шкале оценки двигательной функции MFM-32 (первичная конечная точка) было значимо больше у пациентов, получавших лечение новым препаратом, по сравнению с контрольной группой (средняя разница 1,55 балла; p=0,0156).

Улучшение достигнуто также по ключевой вторичной конечной точке — показателям по пересмотренному модулю RULM по оценке функций верхних конечностей (разница 1,59 балла; p=0,0028).

Предварительный анализ в подгруппах показал, что самые сильные ответы по сравнению с плацебо наблюдались в самой младшей возрастной группе (2-5 лет) (78,1% против 52,9%, достигли значимого улучшения). Важно отметить, что в возрастной группе 18-25 лет наблюдалась стабилизация заболевания (57,1% против 37,5%), что является целью лечения у пациентов с заболеванием на более продвинутой стадии.

При исследовании безопасности препарата не было выявлено никаких новых сигналов безопасности. Профиль нежелательных явлений был схожим с таковым у плацебо. Наиболее частыми нежелательными явлениями были инфекции верхних дыхательных путей (31,7%), назофарингит (25,8%), гипертермия (20,8%), головная боль (20%), диарея (16,7%), рвота (14,2%) и кашель (14,2%). В то время как уровень инфекций нижних дыхательных путей в целом был одинаковым в обеих группах лечения (RIS 19%, PLB 20%), в группе экспериментального препарата у большего числа пациентов наблюдались серьезные инфекции нижних дыхательных путей (RIS 10% PLB 2%), однако, согласно отчетам исследователей, они не были связаны с проводимым лечением и разрешились без изменений в нем.

На сегодняшний день во всех клинических исследованиях лечение новым препаратом получили более 400 пациентов. При этом ни в одном из исследований, не выявлено данных по безопасности, которые привели бы к прекращению участия по причинам, связанным с проводимым лечением.

Если заметили ошибку, выделите фрагмент текста и нажмите Ctrl+Enter