По предложению представителей Совета Федерации, список «7 высокозатратных нозологий» предлагается расширить за счет включения в него еще пяти орфанных заболеваний. Однако при этом в итоговый список не попадет одно из самых «дорогих» заболеваний – пароксизмальная ночная гемоглобинурия.

Как известно, бюджеты регионов не справляются с расходами на финансирование лечения орфанных болезней. Из-за нехватки средств необходимыми лекарствами в прошлом году были обеспечены лишь 54% больных.

В связи с этим группа сенаторов внесла в правительство законопроект, дополняющий федеральную программу госзакупок «Семь нозологий» еще пятью орфанными заболеваниями — лекарствами от атипичного гемолитико-уремического синдрома (аГУС), трех типов мукополисахаридоза и юношеского артрита с системным началом. Стоимость лечения для всех пациентов составит около 10 млрд рублей — 65% всех средств, выделяемых на закупку препаратов из «Перечня 24».

Пароксизмальной ночной гемоглобинурией страдают 386 человек, восемь из которых являются детьми, на лечение которых требуется 8,1 млрд рублей или 28–30 млн рублей на одного пациента.

Окончательный список заболеваний, которые дополнят «7 нозологий», еще не утверждён. Пока же правительство решило поддержать закупки орфанных препаратов с помощью субвенций – в федеральном бюджете на 2019 год на эти цели предусмотрено 7,9 млрд рублей.