Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США доработало руководство, призванное помочь спонсорам подготовить и провести неклинические исследования для разработки продуктов заместительной энзимотерапии.

Как поясняет ведомство, продукты заместительной энзимотерапии, которые обычно включают в себя экзогенное снабжение отсутствующим или дефектным белком, могут помочь вылечить множество заболеваний, возникающих в результате наличия наследственных дефектных генов (например, болезнь Гоше, болезнь Фабри, болезнь Помпе).

В Руководстве обсуждаются различные рекомендации по разработке неклинической программы, включая выбор видов животных, модели заболеваний, нюансы токсикологических исследований, надлежащую лабораторную практику и разработку продуктов для последующих клинических испытаний. FDA отмечает, что окончательная версия включает изменения, основанные на комментариях, представленных в 2015 году компаниями Eisai, Merck, Shire и отраслевой группой BIO.

Выпущенное руководство, отмечают в FDA – единственное, в котором содержатся рекомендации по содержанию и объему неклинической информации, необходимой для поддержки начала клинических испытаний, проведения текущих клинических разработок и получения маркетингового одобрения на продукты ERT. Руководство содержит и последовательные рекомендации для неклинических исследований, которые призваны ускорить разработку продуктов ERT, используемых для лечения редких болезней, особенно у педиатрических пациентов, заключает FDA.

Если заметили ошибку, выделите фрагмент текста и нажмите Ctrl+Enter