Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США приняло новую заявку на регистрацию и присвоило статус «приоритетного рассмотрения» препарату для лечения детей в возрасте от трех лет и старше с нейрофиброматозом типа 1 (НФ1) и симптоматическими неоперабельными плексиформными нейрофибромами (ПН).

Это первая заявка на одобрение пероральной монотерапии для лечения НФ1, Ответ по совместной заявке AstraZeneca и MSD будет дан во втором квартале 2020 года.

Подача заявки основана на положительных результатах клинических исследований в рамках программы SPRINT Phase II Stratum 1, проведенного при поддержке Национального института рака. Уровень объективного ответа был достигнут у 66% педиатрических пациентов с НФ1 и симптоматическими, неоперабельными ПН при лечении с помощью нового препарата в качестве пероральной монотерапии два раза в день.

Препарату — ингибитору MEK 1/2, был присвоен статус «прорывной терапии» FDA в апреле 2019 года, «орфанного препарата» FDA в феврале 2018 года, «орфанного препарата» ЕС в августе 2018 года.

AstraZeneca и MSD занимаются совместными разработками препарата в соответствии с глобальным лицензионным соглашением.