Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США дало разрешение на клинические исследования первой фазы терапии амавроза Лебера — врожденного заболевании глаз, которое приводит к потере зрения, при том что никаких физических дефектов не обнаруживается несмотря на то, что физически органы зрения не имеют дефектов.

Терапия направлена на болезнь с мутацией LCA10, которая является наиболее частой причиной детской слепоты. При пложительном резултате исследований эта терапия может стать единственным эффективным средством лечения и первой генной терапией на базе технологии CRISPR, введенной пациентам.

По мнению представителей компании Editas Medicine, которая будет проводить клинические исследования, генная терапия имеет огромный потенциал, и первые исцеления пациентов с тяжелыми неизлечимыми болезнями, окажут огромное влияние на отношение к генной терапии.