Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США выпустило 6 утвержденных руководств по производству препаратов генной терапии и клинической разработке продуктов, а также проект руководства «Интерпретация подобия продуктов генной терапии в соответствии с правилами относительно орфанных препаратов».

Как отмечено в релизе FDA в настоящее время начинается поворотный этап в развитии генной терапии. Уже одобрены 4 продукта генной терапии, вводящие новый генетический материал в клетки пациента. В ближайшие годы ожидается настоящий бум таких одобрений.

На сегодняшний день подано свыше 900 заявок на проведение клинических испытаний новых лекарственных средств для генной терапии. FDA полагает, что это предоставит пациентам и поставщикам более широкий терапевтический выбор.

Проект руководства может иметь потенциальные положительные последствия как для разработчиков продуктов, так и для пациентов, поскольку позволяет лучше понять позицию FDA относительно аналогичности и, таким образом, не препятствовать разработке различных генных продуктов для лечения одного заболевания или состояния.

Для пациентов эта политика может способствовать разработке и утверждению нескольких методов лечения, создавая более конкурентный рынок с наличием выбора. В связи с опубликованием нового руководства FDA пригласило заинтересованные стороны предоставить свои комментарии.