Препарат для лечения пациентов с бета-талассемией (с 12 лет), нуждающихся в регулярных переливаниях крови и не имеющих подходящих доноров для трансплантации стволовых клеток, получил статус орфанного и рекомендован к условному разрешению на маркетинг. Такое решение вынес Европейский комитет по лекарственным средствам для применения у человека Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA).

Бета-талассемия — редкое наследственное заболевание крови, при котором развивается тяжелая анемия. Разработка генной терапии осуществлялась при поддержке ЕМА в рамках программы PRIME (PRIority MEdicines), которая способствует сосуществлению коммцникации с разработчиками перспективных инновационных препаратов на ранних этапах. Это позволило ускорить процедуру оценки и принять решение за 150 дней.

Напомним, условное разрешение выдаётся препаратам, которые при могли бы обеспечить неудовлетворенные потребности пациентов. Такие препараты могут выйти на рынок до получения всей необходимой информации. Необходимо наличие данных о том, что преимущества применения препарата перевешивают возможные риски, а заявитель сможет впоследствии предоставить исчерпывающие клинические данные в будущем.