Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США опубликовало на своем официальном портале заявление директора Центра по оценке и исследованию биологических продуктов, в котором говорится о том, что FDA расследует факт подлога данных, представленных в заявке, на регистрацию нового биологического препарата для генной терапии, производства компании Novartis.

Препарат был разработан компанией AveXis, Inc., купленной Novartis за 8,7 млрд долларов весной 2018 года. Генная терапия была одобрена в мае прошлого года для лечения детей в возрасте двух лет и младше с редкой, тяжелой формой спинально-мышечной атрофии, вызванной мутацией в гене SMN1. Стоимость лекарства — 2,1 млн долларов.

Однако, согласно заявлени. FDA некоторые неклинические данные, включенные в заявку могли быть подложными. Впрочем, помнению ведомства, препарат должен остаться на рынке, так как опасения в настоящее время касаются лишь небольшой части данных о тестировании продукта, которые содержались в заявке на маркетинг.

По словам директора Центра по исследованию биопродуктов, разработчик, компания AveXis был осведомлен о манипулировании данными «до того, как FDA одобрило продукт, но не сообщил об этом до того, как продукт был одобрен». Эти данные «имели решающее значение при описании сопоставимости» версий генной терапии, применяемых в фазах I и III клинических испытаний. Впрочем, согласно заявлению, «нет оснований полагать», что любые другие данные, представленные в BLA, были изменены, и что «нет никаких доказательств того, что клинические данные пациента подверглись подтасовке».

FDA провело инспекцию AveXis в Сан-Диего, штат Калифорния, и передало компании отчет, содержавший свидетельства, как минимум, о пяти нарушениях, включая неспособность тщательно проанализировать расхождения в необъяснимых данных, неполные лабораторные записи и несоблюдение требований при реализации процедуры лабораторных испытаний.

Если заметили ошибку, выделите фрагмент текста и нажмите Ctrl+Enter