Компании Biogen и Sangamo Therapeutics заключили глобальное лицензионное соглашение о совместной разработке и коммерциализации генотерапевтических препаратов для лечения неврологических заболеваний.

Компании сосредоточатся на разработке экспериментальных препаратов: ST-501 для лечения таупатий, включая болезнь Альцгеймера; ST-502 для терапии синуклеинопатий, включая болезнь Паркинсона; третья мишень для лечения нервно-мышечных заболеваний; и ещё девять дополнительных нераскрытых мишеней.

Разработанные компанией Sangamo факторы транскрипции с доменами типа «цинковые пальцы» (ZFP-TF), доставляемые с помощью векторов на основе аденоассоциированных вирусов, действуют на уровне ДНК. Они селективно подавляют или активируют экспрессию специфических генов для достижения желаемого терапевтического эффекта.

Согласно условиям сотрудничества, Biogen обладает исключительными глобальными правами на ST-501, ST-502, третью нераскрытую мишень и исключительными правами на выдвижение до девяти дополнительных нераскрытых мишеней в течение пятилетнего периода отбора. Sangamo будет осуществлять исследования на ранних фазах, расходы по которым будут разделяться между компаниями.

Исследования будут нацелены на разработку комбинации векторов доставки препаратов для лечения заболеваний ЦНС, а также ZFP-TF, таргетирующих терапевтически релевантные гены. После чего Biogen возьмет на себя ответственность и затраты на проведение дальнейших исследований (клиническая фаза), взаимодействие с регуляторными структурами и глобальную коммерциализацию.

По завершении сделки, Sangamo получит 350 млн долларов, включая 125 млн долларов в виде оплаты лицензионного сбора и 225 млн долларов от продажи акций. В целом же, до утверждения препарата, Sangamo сможет получить до 2,38 млрд долларов в виде поэтапных платежей. Закрытие сделки зависит от результатов завершения проверки антимонопольными органами.