Лекарственное обеспечение с каждым годом становится все более дорогим, и несмотря на рост расходов на лекарственные препараты во всем мире, средств на это ни одной системе здравоохранения все равно не хватает.

Поэтому организаторы здравоохранения всех стран задумываются о способах повышении эффективности расходов имеющихся средств.

Неэффективное лечение

Недавно в США были проведены исследования, в ходе которых изучалась эффективность лечения препаратами различных лекарственных групп. Оказалось, что неэффективность применяемых в онкологии лекарственных средств доходит до 75%. При этом потери вследствие назначения неработающих, а иногда и приносящих вред препаратов только в США составляют ежегодно 350 млрд долларов.

Причина в том, что каждый человек уникален. Нередко пациентам с одинаковыми симптомами ставят одинаковые диагнозы и назначают одинаковые препараты в идентичных дозах. Но в силу генетических различий препараты действуют по-разному. Одно и то же лекарство для кого-то оказывается эффективным и безопасным, для другого – просто неэффективным, а у третьего вызовет тяжелые побочные эффекты.

Сегодня врачи во всем мире ратуют за переход к персонализированной медицине, развитие которой стало возможным благодаря секвенированию генома человека. Теперь на основе генетических данных ученые пытаются проводить диагностику, выявлять факторы риска развития тех или иных заболеваний, прогнозировать эффективность лечения и возможность осложнений. Назначению тех или иных лекарственных препаратов предшествуют молекулярно-генетические и гистохимические тесты, которые позволяют ставить диагнозы, стратифицировать пациентов по факторам риска, и выбирать наиболее правильное лечение.

По сути, персонализированная медицина – это правильное лечение для каждого больного в нужное время.

Таргетные препараты

Больше всего персонализированное лечение получило распространение в онкологии. Если в XX веке при выявлении таких заболеваний как рак груди, рак мозга, лейкемия, диагноз ставился преимущественно по органу, по локализацию, по стандартным симптомам, то сейчас – по мутациям в тех или иных генах.

Онкологические заболевания сегодня структурируются в подгруппы в зависимости от тех мутаций, которые лежат в основе развития той или иной патологии. Если у пациента имеются такого рода мутации, то стандартная химиотерапия будет для него абсолютно неэффективна. Необходимо применение таргетных препаратов, которые будут воздействовать непосредственно на нужный участок гена.

Генная терапия

В последнее время стремительное развитие получила такая область медицины, как генная терапия.

С помощью такой терапии можно исправить генетическую проблему на уровне ДНК и РНК. Эффективность метода не вызывает сомнений. К примеру, при таком серьезном наследственном заболевании, как гемофилия достаточно однократного введения препарата, чтобы скорректировать ДНК, после чего человек полностью выздоравливает либо возникает длительная ремиссия. Сегодня в разработке находятся несколько таких препаратов, два из которых – на 3-й фазе клинических исследований.

Возможности генной терапии действительно поражают, однако и стоят препараты этого класса немало – цены на них могут доходить до нескольких миллионов долларов.

При этом компании-производители рассуждают следующим образом: если бы пациентов лечили традиционной заместительной терапией (к примеру, факторами свертывания крови) на протяжении всей жизни, то тратили бы 300 – 400 тыс. долларов в год на каждого пациента. Генная терапия излечивает больного сразу. Даже если умножить 300 тыс. долларов на 5 лет, получается 1,5 млн долларов, поэтому цену за одно введение революционного препарата фармпроизводители назначают в 1 млн долларов.

Препарат или технология?

Генная терапия уже стала реальностью в США и Европе. В этом году Европейское медицинское агентство вслед за FDA зарегистрировало два препарата генной терапии CAR-T клетками для лечения злокачественных новообразований лимфоидной и кроветворной ткани

Первой пациенткой, кому была проведена CAR-терапии, стала 7-летняя американка Эмили Уайтхед. Девочке был однократно введен CAR-препарат, и она уже пять лет живет без рака.

Как выглядит сама процедура? У больного берут кровь и выделяют Т-лимфациты, которые подвергают генно-инженерным модификациям. После этого кровь опять вводят пациенту. Модифицированные Т-лимфациты способны размножаться в организме и увеличивать свою численность, поэтому даже небольшое количество «отредактированных» лимфоцитов способно превратиться в армию бойцов с раковыми клетками.

При этом возникает законный нормативно-правовой вопрос: «А где, собственно, лекарственный препарат?» Если это услуга или технология, то как ее регистрировать? Европейское медицинское агентство долго изучало этот вопрос и все-таки решило, что это лекарственный препарат, который в этом году и был зарегистрирован в Европе.

Поскольку в США нет государственной системы здравоохранения, цены на препарат определяет сама фармкомпания, и сейчас стоимость одного препарата составляет 475 тыс. долларов, а второго — 373 тыс. долларов.

Разделение рисков

Сегодня во всем мире ищут пути обеспечения доступности инновационных препаратов для пациентов. Регуляторы отрасли совместно с компаниями-производителями пытаются выстроить новую парадигму ценообразования и возмещения стоимости лечения.

Европейская сеть агентств по оценке технологий здравоохранения еще не приняла решения о том, каким образом будет строиться ценообразование на генные препараты. Стоит ли использовать референтное ценообразование, в условиях, когда единственным референтом выступают США, или следует сравнивать генную терапию с другими технологиями, и исчислять в денежном выражении ценность сохраненной и качественной жизни?

Обсуждается введение рассрочки оплаты лечения и риск-шеринг, подразумевающий оплату только в случае достижения результата.

Перспективы России

«Практическое внедрение, доступность этих технологий для наших пациентов будет зависеть от ценообразования и возмещения», - считает начальник отдела развития и внешних коммуникаций Центра экспертизы и контроля качества медицинской помощи Минздрава РФ Нурия Мусина.

Для их скорейшего внедрения, необходимо разработать ценностноориентированные подходы к ценообразованию лекарственных препаратов, вводить инновационные модели лекарственного обеспечения, а также ускорить внедрение информационных технологий в здравоохранении.