Биотехнологические компании Biogen Inc. (BIIB, NASDAQ) и Ionis Pharmaceuticals Inc. (IONS, NASDAQ) на этой неделе получили одобрение от FDA для своего препарата Spinraza (Nusinersen) от спинальной мышечной атрофии (СМА), сообщает пресс-служба компании BIOGEN.
На данном этапе компании могут стать единственными поставщиками препарата от смертельного заболевания. Предполагается, что препарат Spinraza может стать блокбастером.Biogen и Ionis получили одобрение для Spinraza от FDA всего через три месяца после подачи заявления.
Spinraza является первым препаратом, одобренным для лечения СМА. Это генетическое заболевание характеризуется потерей моторных нейронов в головном и спинном мозге и может привести к параличу. СМА является причиной смерти новорожденных и детей дошкольного возраста: примерно 50% детей с СМА не доживают до двух лет. Заболевание встречается сравнительно часто, для подобных болезней: с СМА рождается один ребенок на 6-10 тыс. новорожденных. Это делает СМА одной из самых распространенных генетических патологий.
Примерно каждый 50-й человек в мире может быть носителем рецессивного гена, способного вызвать СМА у детей. Если носителями гена являются оба родителя, то вероятность рождения ребенка с СМА составляет 25%. Таким образом, существует потенциальный рынок для Spinraza, и лекарство очень востребовано.
Стоимость лекарств от подобных наследственных заболеваний обычно высока. Наибольшую выгоду от продажи Spinraza получит компания Biogen. Однако за счет нескольких поэтапных выплат и многоуровневых лицензионных платежей Ionis Pharmaceuticals также ждет роста дохода уже в среднесрочной перспективе.
По оценкам Porges, около 1700 пациентов с СМА начнут лечение в 2017 г. в США. Как ожидается, цена курса лечения составит около $400 тыс. за первый год лечения и $200 тыс. в последующие два года и далее. Biogen озвучила значительно более высокую цену: $125 тыс. за инъекцию, что означает $750 тыс. за первый год использования и $375 тыс. за каждый последующий год. Прогнозируемый на 2017 г. доход вырос с $92 млн до $428 млн и с $541 млн до $958 млн в 2018 г.
Ожидается, что новый препарат можно использовать для лечения других болезней, и по этой причине некоторые эксперты полагают, что рынок препарата Spinraza может составить более $2 млрд в год к 2020-2022 г.В настоящее время Biogen и Ionis являются единственными правообладателями препарата от СМА и уже в ближайшее время могут занять почти весь рынок СМА.
Одобрение препарата Spinraza привело к падению акций компании AveXis Inc. (AVXS, NASDAQ) на 5,9%. AveXis также разрабатывает препарат для лечения СМА.