Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США зарегистрировало новый препарат для терапии детей в возрасте от трех до семи лет и старше с симптомами нейрофиброматоза 1-го типа или синдрома Реклингхаузена — генетического заболевания, провоцирущего появление опухолей.

По словам представителей разработчика лекарства, компании «AstraZeneca», препарат демонстрирует многообещающие результаты в терапии NF1 — редкого и изнурительного заболевания, для лечения которого на сегодня нет одобренных препаратов. В связи с чем препарату был присвоен статус прорывной терапии.

В связи с присвоением этого статуса, препарат может пройти ускоренную нормативную проверку.

Ранее данный препарат получил статус орфанного лекарства для лечения NF1 от Европейского агентства по лекарственным средствам