Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США (расширило показания к применению препарата в форме таблеток для лечения детей с муковисцидозом в возрасте от 6 лет и старше при наличии определенных генетических мутаций, производства компании Vertex Pharmaceuticals.

Этот препарат уже был одобрен FDA для лечения пациентов с теми же специфическими генетическими мутациями в возрасте 12 лет и старше.

Действующие вещества препарата, помогают справиться с дефектами трансмембранного регулятора муковисцидоза — белка, участвующего в транспорте ионов хлора через мембрану клетки. Наследующийся по аутосомно-рецессивному типу дефект нарушает свободное поступление ионов хлора в клетки и из них, что приводит к дисбалансу соли и воды.

Препарат усиливает процессинг нормальных и некоторых мутантных форм гена, кодирующих белок CFTR, увеличивая количество зрелого белка CFTR на поверхности клеток. Один из компонентов потенцирует способность белка открывать соответствующие клеточные канал,усиливая транспорт ионов хлора.

Эффективность препарата у пациентов с муковисцидозом в возрасте 12 лет и старше была оценена в трех двойных слепых плацебо-контролируемых исследованиях 3-й фазы, продемонстрировавших улучшение функции легких и других ключевых показателей, включая снижение частоты обострений. Эффективность у пациентов в возрасте 6–12 лет была экстраполирована с данных пациентов в возрасте от 12 лет и старше.