Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств США одобрило к применению препарат для лечения взрослых и у детей от двух лет с редким онкологическим заболеванием — бластным плазмоцитоидным дендритным клеточным новообразованием, разновидностью лейкоза.

Это первое таргетное лекарство для лечения данного заболевания, одобренное FDA. В стандартном варианте при лечении использовалась химиотерапия, после чего следовала аллогенная трансплантация гемопоэтических клеток костного мозга. Такая терапия очень трудно переносилась пациентами, однако, до сих пор других вариантов лечения не существовало.

Разрешение препарату было выдано на основании результатов клинического исследования в двух группах пациентов. В первую группу было включено 13 пациентов с заболеванием, которые еще не подвергались химиотерапии. Вторая группа включала 15 пациентов с рецидивирующей или рефрактерной формой болезни. У семи пациентов из первой группы была достигнута полная ремиссия или полная ремиссия с кожной аномалией, не указывающей на активное заболевание. Из второй группы один пациент достиг полной ремиссии и еще один — полной ремиссии с кожной аномалией, не указывающей на активное заболевание.