Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) приняло к рассмотрению заявку от компании Novartis на разрешение применения биологических препаратов и предоставило исследованию нового препарата для профилактики вазоокклюзивных кризов у пациентов с серповидно-клеточной анемией статус приоритетного рассмотрения.

В случае одобрения препарата, он станет первым моноклональным антителом, нацеленным на лечение опосредованной Р-селектином многоклеточной адгезии при серповидно-клеточной анемии.

Заявка была подана на основании результатов Фазы II исследования SUSTAIN, которое показало, что препарат снижал среднегодовое количество вазоокклюзивных кризов, потребовавших посещение медицинских учреждений, на 45,3% по сравнению с приемом плацебо (1,63 против 2,98, P = 0,010). Клинически значимое снижение частоты кризов наблюдалось среди пациентов независимо от генотипа серповидно-клеточной анемии.

Наиболее частыми побочными реакциями (> = 10%) у пациентов, получавших препарат в дозе 5 мг / кг, были боль в спине, тошнота, гипертермия и артралгия. Ни один пациент не прекратил лечение из-за побочных реакций. В исследовании SUSTAIN не наблюдалось явного увеличения общих инфекционных побочных эффектов при лечении препаратом по сравнению с плацебо.