Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило препарат производства компании Celgene для лечения анемии у взрослых пациентов с бета-талассемией, которые нуждаются в регулярном переливании эритроцитарной массы.

Бета-талассемия — наследственная болезнь, которая влияет на цепи бета-глобина, необходимые для синтеза гемоглобина А. Уменьшение цепей бета-глобина вызывает раннее разрушение эритроцитови больным необходимы пожизненное переливание крови. Препарат помогает уменьшить количество переливаний крови.

Решение FDA основано на данных клинических исследований, в которых приняли участие 336 пациентов с бета-талассемией, нуждающихся в регулярном переливании эритроцитов, из которых 112 получили плацебо. По итогам исследования у 21% пациентов, получавших препарат, было зафиксировано сокращение количества переливаний на 33% по сравнению с 4,5% у пациентов, получавших плацебо.

Среди побочных эффектов препарата наблюдались головная боль, боль в костях, артралгия, усталость, кашель, боль в животе, диарея и головокружение. Препарат противопоказан беременным или кормящим женщинам, потому что лечение им может нанести вред развивающемуся плоду или новорожденному.