Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило применение генотерапевтического средства компании Novartis для лечения детей в возрасте до 2 лет со спинальной мышечной атрофией (СМА) в наиболее её тяжелей форме.

При диагнозе СМА дети не могут поднимать голову, сидеть или поворачиваться, испытывают трудности с глотанием и дыханием и нуждаются в 24-часовом уходе.

В клиническом исследовании START, проведенным компанией, все дети были живы в конце исследования, и многие были в состоянии сидеть, кататься, ползать, играть, а некоторые могли ходить.

Одобрение препарата основано на данных исследования фазы 3 STR1VE и исследования фазы 1 START, в котором оценивались эффективность и безопасность однократного применения препарата внутривенно у пациентов с СМА типа 1.

Препарат предоставляет организму функционирующую копию пораженного гена в ходе однократной внутривенной инфузионной терапии, что позволяет остановить прогрессирование заболевания. Результаты исследования показали, что препарат обеспечивает беспрецедентные показатели выживаемости, никогда ранее не наблюдавшиеся со времени изучения СМА.

Препарату присвоен статус орфанного. Его п в течение пяти лет стоит 2,125 млн долларов, что делает его самым дорогим лекарством в мире.

Если заметили ошибку, выделите фрагмент текста и нажмите Ctrl+Enter