Фармацевтическая компания BioMarin Pharmaceutical Inc. представило тестовые результаты генной терапии гемофилии А — заболевания крови, при котором в организме больного отсутствует фактор VIII, что приводит к невозможности свертывания крови при кровотечениях. Незначительная травма может привести к серьезным последствиям.
Генетическая терапия предполагает однократное введение функционального гена, который восстанавливает работу фактора VIII. Традиционное лечение в настоящее время предполагает еженедельное или более частое введение препарата, а стоимость ежегодной терапии может доходить до 200 тыс. долларов в год.
BioMarin Pharmaceutical предлагает однократную терапию, продолжительность действия которой как минимум три года (согласно данным испытаний). По истечении этого времени у пациентов, которые участвовали в испытаниях, уровень фактора VIII в крови хоть и снизился, но находился на приемлемом уровне, который позволяет если не полностью предотвратить кровотечения, то хотя бы сделать их менее опасными для пациентов.
Пока данная терапия не получила одобрения, и одной из причин этого может быть постепенное снижение уровня фактора VIII. Однако генная терапия BioMarin Pharmaceutical перспективна поэтому вероятность того, что препарат получит одобрение, сохраняется.