Фармацевтическая компания BioMarin Pharmaceutical Inc. представило тестовые результаты генной терапии гемофилии А — заболевания крови, при котором в организме больного отсутствует фактор VIII, что приводит к невозможности свертывания крови при кровотечениях. Незначительная травма может привести к серьезным последствиям.

Генетическая терапия предполагает однократное введение функционального гена, который восстанавливает работу фактора VIII. Традиционное лечение в настоящее время предполагает еженедельное или более частое введение препарата, а стоимость ежегодной терапии может доходить до 200 тыс. долларов в год.

BioMarin Pharmaceutical предлагает однократную терапию, продолжительность действия которой как минимум три года (согласно данным испытаний). По истечении этого времени у пациентов, которые участвовали в испытаниях, уровень фактора VIII в крови хоть и снизился, но находился на приемлемом уровне, который позволяет если не полностью предотвратить кровотечения, то хотя бы сделать их менее опасными для пациентов.

Пока данная терапия не получила одобрения, и одной из причин этого может быть постепенное снижение уровня фактора VIII. Однако генная терапия BioMarin Pharmaceutical перспективна поэтому вероятность того, что препарат получит одобрение, сохраняется.

Если заметили ошибку, выделите фрагмент текста и нажмите Ctrl+Enter