Минздрав РФ одобрил новое показание к применению препарата, разработанного компанией Roche, который ранее применялся для лечения пациентов с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII. Теперь препарат может быть назначен для рутинной профилактики для предотвращения или снижения частоты кровотечений у пациентов с тяжелой формой гемофилии А (наследственный дефицит фактора VIII, FVIII ˂1%) без ингибиторов фактора VIII.

Новое показание основано на результатах регистрационных исследований HAVEN 3 и HAVEN 4. В исследовании HAVEN 3 с участием пациентов с гемофилией А без ингибитора фактора VIII профилактика препаратом обеспечила статистически и клинически значимое снижение количества кровотечений, требующих гемостатической терапии, по сравнению с отсутствием профилактики и по сравнению с предшествующей профилактикой фактором VIII в проспективном индивидуальном сравнении у пациентов. В исследовании HAVEN 4 с участием пациентов с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII и без них, препарат показал клинически значимый контроль кровотечений при введении каждые четыре недели.

Препарат внесен в клинические рекомендации по гемофилии Национального гематологического общества и Национального общества детских гематологов и онкологов (КР127) В настоящее время в РФ насчитывается 6 500 человек с гемофилией А, из них порядка 300 — с ингибиторной формой, это преимущественно дети.