Минздрав РФ принял к рассмотрению досье на препарат для лечения спинальной мышечной атрофии.

Этот препарат уже одобрен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов и Европейским медицинским агентством (ЕМА). В России он, вероятно, будет рассмотрен по установленной процедуре регистрации лекарственных препаратов для лечения редких заболеваний.

Спинальная мышечная атрофия — наследственное заболевание центральной нервной системы — является самой частой генетической причиной смертности детей. Заболевание встречается с частотой 1 на 6000 — 1 на 10000 новорожденных. При самом распространенном первом типе заболевания дети, как правило, погибают в возрасте до двух лет. По оценкам экспертов, ежегодно в России может быть зарегистрировано до 300 новых случаев СМА. В настоящее время пациенты со СМА получают только поддерживающую терапию.

Если заметили ошибку, выделите фрагмент текста и нажмите Ctrl+Enter