Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило препарат для рутинной профилактики снижающей частоту кровотечений у пациентов с гемофилией А без ингибиторов к фактору VIII.
В настояще время этот препарат является единственным профилактическим средством для пациентов с гемофилией А с подкожным введением с использованием различных режимов дозирования — раз в неделю, раз в две недели или раз в четыре недели.
Данные о препарате были получены в результате исследований III фазы HAVEN 3 и HAVEN 4, в которых было выявлено клинически значимое снижение кровотечений, потребовавших проведения гемостатической терапии, по сравнению с отсутствием профилактики (первичная конечная точка), а также по всех остальным конечным точкам, связанным с кровотечениями, а в исследовании HAVEN 4 препарат показал клинически значимый контроль кровотечений.
В настоящее время в разных вариантах профилактического лечения пациентов с гемофилией А без ингибиторов к фактору VIII требуются внутривенные инфузии несколько раз в неделю. Но несмотря на это, у пациентов могут происходить кровотечения, поэтому существует потребность в дополнительных вариантах лечения.