Администрация по контролю за продуктами питания и лекарственными средствами США одобрила к применению препарат для лечения наследственного заболевания, так называемого семейного транстиретинового амилоидоза.

То заболевания является следствием генетической мутации и проявляется в нарушении свертывания белка транстиретина, деформированные молекулы которого накапливаются в нервных клетках, клетках сердечной мышцы и других тканях, приводя к многочисленным нарушениям жизненно важных функций организма.

Действие нового препарата основано на использовании механизма РНК-интерференции. Лекарство представляет собой малую интерферирующую РНК, заключенную в липидную микрокапсулу. Попадая в организм, молекула блокирует экспрессию одного из генов, участвующего в продукции дефектного белка.

Механизм РНК-интерференции, который заключается в подавлении функции отдельных генов путем блокирования матричной РНК, переносящей данные о первичной структуре белковой молекулы для ее синтеза рибосомой, был описан в конце 90-х годов прошлого века американскими учеными Эндрю Файером и Крейгом Мелло. В 2006 году исследователи были удостоены Нобелевской премии по физиологии или медицине.