Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) включило экспериментальный пероральный препарат для лечения пациентов со спинальной мышечной дистрофией в программу PRIME. Программа направлена на дальнейший сбор данных и разработку перспективных лекарственных средств, что дает агентству возможность провести оценку препарата в ускоренном порядке.

Новое лекарство является модификатором сплайсинга гена выживаемости мотонейронов SMN2. Согласно клиническим данным спинальная мышечная дистрофия является мультисистемным расстройством, при этом потеря белка SMN может влиять на многие ткани и клетки за пределами центральной нервной системы. Новый препарат способствует повышению уровня белка SMN в центральной нервной системе и во всем организме.

Статус PRIME для нового препарата основан на результатах первой части базовых исследований FIREFISH (оценка безопасности и определение дозировки у детей с СМА первого типа) и SUNFISH (с участием детей и взрослых с СМА 2 и 3 типа), а также на потребности в альтернативных методах лечения пациентов со спинальной мышечной атрофией.

Если заметили ошибку, выделите фрагмент текста и нажмите Ctrl+Enter