Министерство здравоохранения РФ намерено рассмотреть лекарственный препарат производства компании Janssen для лечения спинальной мышечной атрофии при осуществлении государственной регистрации в качестве орфанного лекарственного препарата.
В связи с этим Минздрав поручил провести экспертизу препарата в части проверки соотношения ожидаемой пользы к возможному риску.
На сегодняшний это единственный одобренный FDA и ЕМА препарат для лечения спинальной мышечной атрофии - наследственного заболевания центральной нервной системы, поражающего детей различного возраста и взрослых и приводящего к тяжелой инвалидизации и смерти.