Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило два препарата для лечения сердечно-сосудистых заболеваний, вызванных транстиретин-опосредованным амилоидозом у взрослых.

Транстиретин-опосредованный амилоидоз вызывается накоплением аномальных отложений определенных белков, известных как амилоиды, в органах и тканях организма, что мешает их нормальному функционированию. Эти отложения белка чаще всего встречаются в сердце и периферической нервной системе.

Один из препаратов одобрен в приоритетном и ускоренном порядке, ему присвоен статус «прорывной терапии». Оба препарата получили обозначения «Препараты для лечения орфанных заболеваний», которое предусматривает оказание помощи и поддержки при разработке препаратов для лечения редких заболеваний.