Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило препарат для лечения серповидноклеточной анемии у взрослых и детей в возрасте 12 лет и старше.

Препарат разработан компанией Global Blood Therapeutics. Он является ингибитором дезоксигенированной полимеризации серповидного гемоглобина, которая является центральной аномалией при заболевании серповидноклеточной анемией. При воздействии лекарства серповидные клетки с меньшей вероятностью связываются вместе и образуют форму серпа, что может вызвать низкий уровень гемоглобина из-за разрушения эритроцитов.

Одобрение основано на результатах клинического испытания, в котором участвовали 274 пациента с серповидноклеточной анемией. В исследовании 90 пациентов получили 1500 мг препарата, 92 пациента получили 900 мг препарата и 92 пациента – плацебо.

Эффективность основывалась на увеличении частоты ответа гемоглобина у пациентов, получавших 1500 мг препарата, что составило 51,1% у этих пациентов по сравнению с 6,5% в группе плацебо. В качестве общих побочных эффектов у пациентов, принимающих препарат, были зафиксированы головная боль, диарея, боль в животе, тошнота, усталость, сыпь и лихорадка.

Если заметили ошибку, выделите фрагмент текста и нажмите Ctrl+Enter