Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами США одобрило препарат на основе моноклональных антител произведенный компанией Novartis. Препарат предназначен для предотвращения вазоокклюзивного криза у пациентов в возрасте 16 лет и старше.

Решение об одобрении препарата было сделано на основе результатов рандомизированного плацебоконтролируемого клинического исследования, в котором приняли участие 198 пациентов с серповидноклеточной анемией с вазоокклюзионным кризом в анамнезе. У пациентов, получавших препарат, наблюдалось меньшее количество обращений за медицинской помощью из-за вазоокклюзионного криза в год, по сравнению с пациентами, получавшими плацебо.

У пациентов, принимающих новый перпарат, в качестве побочных эффектов были зафиксированы боль в спине, тошнота, гипертермия (лихорадка) и артралгия (боль в суставах). Медицинским работникам рекомендуется контролировать пациентов на наличие инфузионных реакций и прекратить назначение препарата в случае тяжелых реакций.

При серповидной анемии из-за мутации гена HBB, синтезируется аномальный гемоглобин S, в молекуле которого вместо глутаминовой кислоты в шестом положении β-цепи находится валин. При недостатке кислорода гемоглобин S полимеризуется и образует длинные тяжи, в результате чего эритроциты приобретают серповидную форму.