Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственным препаратами США приостановило клинические исследования препарата для лечения спинальной мышечной атрофии у детей компании Novartis Zolgensma в рамках расширения его назначений. Такое решение вызвано результатами доклинических испытаний на животных, показавших проблемы с безопасностью препарата.

В ходе клинического исследования STRONG, пациенты со спинальной мышечной атрофией в возрасте до пяти лет должны были получить более высокую дозу терапии. Однако уже после испытаний на животных Novartis сообщил о случаях воспаления мононуклеарных клеток дорсальных корешков — неврологического состояния, которое сопровождается повреждением нервной системы.

В настоящее время препарат одобрен для внутривенного применения при лечении детей в возрасте до двух лет со смертельно опасным истощением мышц.

Если заметили ошибку, выделите фрагмент текста и нажмите Ctrl+Enter