Биотехнологическая компания Alexis Inc. (AVXS, NASDAQ) представила позитивные данные испытания препарата AVXS-101 для пациентов со спинальной мышечной атрофией, сообщается в пресс-релизе компании.

Инновационный препарат предназначен для терапии больных с инфантильной спинальной мышечной атрофией. У детей, родившихся с этим заболеванием, есть только 1 из 4 шансов прожить первые 13,6 месяцев без искусственной вентиляции легких. Но применение нового ЛП в испытаниях повысило до 100% шансы ребенка достичь 13,6 месяцев без необходимости использовать искусственную вентиляцию легких.

При последнем наблюдении большинство пациентов, получавших низкие и высокие дозы инновационного лекарства, достигли 20,2 месяцев и 30,8 месяцев без использования искусственной вентиляции легких. 

Однако делать поспешные выводы рано до того, как препарат пройдет следующие стадии испытаний и будет утвержден FDA.

Кроме этого, компания AveXis испытывает препарат AVXS-101 для терапии синдрома Ретта и наследственного бокового амиотрофического склероза. Оба заболевания очень редкие, однако могут приводить к летальному исходу, а эффективной терапии пока нет.