Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США предоставило статус приоритетного рассмотрения модификатору сплайсинга гена SMN2 для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), который разработан компанией Roche.
Препарат предназначен для увеличения и поддержания уровня белка SMN как в центральной нервной системе, так и в периферических тканях организма.
Исследования охватывали все группы пациентов со СМА, в том числе которые ранее были недостаточно представлены в клинических исследованиях. Заявка на регистрацию препарата рисдиплам включает данные 12 месяцев наблюдения, полученные в первой части исследований FIREFISH и SUNFISH, посвященной определению дозы, а также данные из подтверждающей второй части исследования SUNFISH.
В случае одобрения препарат станет первым лекарством, применяемым амбулаторно у пациентов со СМА. Препарат изучается в рамках обширной программы клинических исследований по СМА с участием пациентов с рождения до 60 лет, в том числе ранее получавших терапию по поводу своего заболевания.