Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило тройную комбинированную терапию муковисцидоза для лечения пациентов в возрасте 12 лет и старше, у которых есть по крайней мере одна мутация F508del в гене трансмембранного регулятора проводимости муковисцидоза (CFTR) (данная мутация составляет 90% популяции пациентов). Компания-разработчик Vertex Pharmaceuticals Incorporated, также получит дополнительный ваучер, направленный на ускорение разработки данной терапии. 

Эффективность препарата у пациентов с муковисцидозом в возрасте 12 лет и старше была продемонстрирована в двух исследованиях, первое из которых представляло собой 24-недельное рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование на 403 пациентах с мутацией F508del, а второе - четырехнедельное рандомизированное двойное слепое исследование с активным контролем у 107 пациентов с двумя идентичными мутациями F508del.

Информация о назначении препарата включает предупреждения, связанные с рисками отклонения функционирования печени (трансаминазами и билирубином), одновременного использования с другими продуктами, которые являются индукторами или ингибиторами другого фермента печени, цитохрома P450 3A4 (CYP3A), и развития катаракты..

Одобрение Trikafta было предоставлено компании Vertex Pharmaceuticals Incorporated, которая также получит дополнительный ваучер, направленный на ускорение разработки данной терапии.