Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США приняло дополнительную заявку на регистрацию биопрепарата для применения у взрослых и детей с гемофилией A без ингибиторов к фактору VIII. Ожидается, что решение по регистрации будет принято до 4 октября 2018 года.

В исследовании HAVEN 3 у взрослых и подростков в возрасте 12 лет и старше с гемофилией A без ингибиторов к фактору VIII, которые получали профилактику иннвоационным препаратом каждую неделю или через неделю, достигнуто снижение количества кровотечений, потребовавших проведения гемостатической терапии, на 96% (p<0,0001) и 97% (p<0,0001), соответственно, по сравнению с теми, кто не получал никакой профилактики. По результатам такого сравнения, препарат продемонстрировал статистически значимое снижение на 68% (p<0,0001) количества кровотечений, потребовавших проведения гемостатической терапии. В исследовании HAVEN 3 неожидаемых или серьёзных нежелательных явлений (НЯ), связанных с исследуемым препаратом, не зарегистрировано, а наиболее частые НЯ соответствовали наблюдавшимся в предыдущих исследованиях. Наиболее частыми НЯ, наблюдавшимися у 5% пациентов или более в исследовании HAVEN 3, были реакции в месте инъекции, боль в суставах (артралгия), симптомы простуды (назофарингит), головная боль, инфекции верхних дыхательных путей и гриппоподобные состояния. Результаты исследования HAVEN 3 были представлены на прошедшем в мае 2018 года мировом конгрессе Всемирной федерации гемофилии (WFH).

В настоящее время этот препарат одобрен FDA в ноябре 2017 года в качестве рутинной профилактики для предотвращения или уменьшения частоты эпизодов кровотечения у взрослых и детей с гемофилией A с ингибиторами к фактору VIII.